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今年的2月29日是第17個國際罕見病日。

由弗若斯特沙利文與病痛挑戰基金會共同發布的《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億，我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。

2023年9月，國家衛生健康委聯合6部委發布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種增加至207種。截至2023年9月，我國已累計登記約78萬例罕見病病例，為完善罕見病管理制度提供了科學依據。

然而，部分區域的罕見病患者在國談罕見病藥物的可及落地上，距離“用得上”藥物依然可能存在著“最后一公里”的障礙，例如面臨藥品“進院難”“用藥難”“自負高”等困境，從而未能使他們充分享受到應有的醫療、醫保待遇。

在罕見病領域，藥物可及性一直是一個核心問題。罕見病患者數量較少，藥物開發成本高、周期長、藥效價值大。《報告》指出，我國還未建立起系統完善的罕見病用藥保障機制，部分罕見病藥物尤其是高值藥短時間內醫保難以報銷，在家庭支付能力不足的情況下，患者面臨用不起藥、無法足量用藥困境。

《報告》還指出，因藥品采購數量總數限制、藥占比和醫保總額控制等問題，采購花費較高但臨床需求小的罕見病藥品，給醫院藥事管理帶來較大的挑戰，這就導致進入醫保目錄的藥品無法在醫院購買，成為罕見病藥物的“最后一公里”難題。

罕見病藥仍存在“進院難”“自負高”等痛點

“我從2021年確診陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）已經有快3年時間，從一開始用藥一年開銷近50萬，1瓶藥2萬的價格，到現在藥物納入醫保之后1瓶藥2518的價格，還是減輕了很多經濟負擔。”新疆患者冰冰（化名）在接受澎湃新聞（www.thepaper.cn）采訪時表示，但由于新疆購藥有些困難，她現在需要在北京協和醫院購藥，再通過冷鏈物流運送到新疆。

近年來，國家高度重視罕見病防治工作，出臺了一系列政策、規劃，在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批以及藥物的可及性等方面采取了一系列的措施。

從2018年國家衛生健康委等五部門聯合發布《第一批罕見病目錄》，首次明確了121種罕見病，到《第二批罕見病目錄》納入病種增加至207種，再到今年1月,《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》實施，將15種罕見病用藥納入醫保目錄，覆蓋16種罕見疾病。此前國家醫保局表示，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已有50余種納入醫保藥品目錄，國家一系列的措施都體現出對罕見病的重視。

伴隨著國家對罕見病用藥保障機制的積極探索，罕見病患者用藥難在一定程度上得以解決，但“最后一公里”的問題仍困擾著大量的病患，破局并構建其保障體系仍存在諸多難點亟待解決。

《2023年中國罕見病行業趨勢觀察報告》指出，因藥品采購數量總數限制、藥占比和醫保總額控制等問題，采購花費較高但臨床需求小的罕見病藥品，給醫院藥事管理帶來較大的挑戰，這就導致進入醫保目錄的藥品無法在醫院購買，成為罕見病藥物的“最后一公里”難題。

華中科技大學同濟醫學院藥品政策與管理研究中心主任陳昊對澎湃新聞表示，目前我國罕見病患者在用藥保障上還存在著幾大痛點。首先就是入院難，一些高值罕見病用藥因為采購花費較高但臨床需求小，醫院要考慮是否配備這些罕見病藥所形成的客觀上的負擔和壓力，導致患者的可及性形成障礙。此外，部分罕見病用藥，雖然納入了醫保目錄，但是藥物總體負擔依然比較沉重。這些罕見病的高值藥品對于患者長期用藥的自付的部分，依然是比較高的。

北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授介紹，以PNH為例，PNH患者會出現嚴重的貧血、血栓，腎功能損害等的表現，發生急性腎衰的風險也是正常人的10倍以上，死亡率5年達到30%左右，10年生存期也是明顯低于正常人。“如今有依庫珠單抗為代表的藥物上市并納入醫保，對很多患者來說具有里程碑的意義，但是由于藥品進院問題，運輸問題，患者在當地是否能購藥報銷及異地醫保報銷等諸多問題，導致出現雖然有藥，且藥物已納入醫保，但很多病人還是沒有辦法馬上享受到藥物的情況。”

此外，上述《報告》還顯示，由于罕見病發病率極低，病種繁多且病狀復雜，大多醫務人員缺乏罕見病相關的醫學知識和診斷能力，導致罕見病難以確診。加之區域醫療資源分配不均，罕見病患者異地就醫現象非常普遍。

罕見病用藥需要依托多元化多層次保障

想要破解罕見病患者用藥的難點痛點還需要聚焦哪些措施？陳昊提到，首先從醫院來說，要對罕見病用藥的配備這件事得有清晰認知，罕見病用藥的配備必須依據醫院具體的診療能力、診療范圍和診療水平諸多因素，去科學、合理地制定配備要求。

“對于承擔罕見病診療的地區診療中心或者罕見病診療中心而言，可以依據流行病學的發病情況和患者的綜合情況，去進行配備。比如利用當前的大數據，人工智能等優化罕見病用藥的配備主體。”陳昊表示，雙通道的政策也是國談藥落地保障政策中非常重要的一環，在這種情況下，應該綜合考量，一方面充分發揮醫院的特點，另一方面也要注重社會藥房的配備，形成在醫院和社會藥房之間的合理布置和配備。

全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔介紹，罕見病用藥難分為幾個方面，一是境外有藥、境內無藥。對于境外有藥境內無藥的情況，我們可以呼吁一些政策，比如藥監局鼓勵藥物進口，納入優先審評審批的通道。一些國外中小企業沒有能力到中國進行申報上市的，鼓勵國內的大型醫藥流通企業與它們合作等。

二是境內有藥但患者難以獲取的情況。對于藥物價格低的藥品，要解決好企業生產意愿和生產的問題。對于價格高而無法進入醫保的，要給患者替代用藥的相應報銷。而對于價格高但已經進入醫保的藥品，按價格比例進行報銷。建議把所有批準上市的罕見病用藥列入醫保目錄，讓患者有藥能用得上。

“在費用分擔方面，可以考慮在大病保險報銷的保障范圍內，把高值的罕見病用藥也納入其中，進行二次報銷。”孫潔說，現在部分地區已經有對于一些罕見病通過特殊藥品管理辦法，采用單列支付或者門診慢特病，給予國談藥門診的報銷。從罕見病用藥多層次保障來講，由基本醫保、大病保險都來承擔罕見病患者的部分費用，特別是大病保險也應當進行政策更新，讓罕見病患者能享受到二次報銷。

陳昊介紹，對于罕見病的診療、支付，包括相應的保障，目前國內很多地方都做了先期的探索，例如，青島開展的是針對一部分罕見病的高值用藥開展談判，來降低費用，同時地方財政來對談判的用藥進行保障。深圳是由當地地方政府拿出一筆錢為全民購買商業性的保險作為基本醫保的補充，當中一部分解決罕見病用藥保障的問題。江蘇和浙江也開展了罕見病專項基金的模式探索。

針對罕見病的保障而言，我們國家基本醫保這些年有非常多的進展，包括將越來越多的罕見病的用藥納入醫療保障的范圍，也包括在各個地方所開展的醫保制度的實施過程當中，采用了包括將一部分罕見病用藥納入單列支付，納入住院和門診兩個層面上的單列，也包括大病救助和大病醫療保險，在滿足醫保管理要求的情況下進一步的報銷延伸，都做了很多探索。

其中，單列支付是針對一部分可能對患者形成比較大的負擔罕見病藥品，在我們醫保待遇清單的范圍內，在報銷政策上不區分門診住院、不設置起付線，直接由基本醫保基金按一定比例支付。“如果未來要進一步地在大病保險層面上進行政策的優化和更迭，適當也要把罕見病用藥通過二次報銷進行風險分散或者費用分擔，使單列支付制度和大病醫保制度可以銜接，可有效降低其長期用藥的負擔。”孫潔說。

陳昊表示，對于罕見病用藥產生的高昂費用，一定要依托多元化多層次的保障去負擔，既包括基本醫保，也包括有可能會用得到的商業保險和普惠險。當然，也包括慈善事業在內，有來自企業和產業界的科研性用藥、慈善性的用藥，這樣的綜合性舉措才能提供一個較好的解決方案。